La delicata statistica dei trial clinici

Occorre molta cautela quando si interpretano i risultati di alcuni studi osservativi: potrebbero essere influenzati dai metodi statistici utilizzati per correggere le distorsioni dovute alla selezione della coorte di pazienti. È quanto afferma un articolo pubblicato su JAMA a firma di Therese A. Stukel, e colleghi dell’Institute for Clinical Evaluative Sciences di Toronto, in Canada. A fini finanziari, pratici ed etici nei trial clinici randomizzati vengono spesso utilizzati dati osservativi per confrontare gli esiti di diverse terapie e fornire per esempio indicazioni riguardanti i protocolli o comunicare i risultati all’intera comunità medica. Ma il confronto può essere disturbato dalle differenze nei fattori prognostici tra i pazienti, che sfuggono ai criteri con cui vengono selezionati i partecipanti agli studi. I ricercatori in questo caso hanno preso in considerazione quattro metodi analitici applicati per tenere conto degli errori sistematici: la correzione di rischio del modello a multivariabili (multivariable model risk adjustment), la correzione per l’indice di propensione al rischio (propensity score risk adjustment), l’adattamento basato sulla propensione (propensity-based matching) e il metodo della variabile strumentale (instrumental variable analysis) per determinare se i benefici stimati per una terapia invasiva dipendano in qualche misura dal metodo utilizzato. Lo studio ha riguardato 122.124 pazienti con diagnosi di infarto miocardico acuto di età compresa tra 65 e 84 anni nel biennio 1994-1995, e che erano candidati per una cateterizzazione cardiaca. Quelli effettivamente sottoposti a tale terapia sono stati 73.238, scelti tra i soggetti più giovani e con infarto di minore gravità; tali pazienti sono stati seguiti nel follow up per i sette anni successivi, al fine di valutare la correlazione tra la sopravvivenza a lungo termine e la cateterizzazione entro 30 giorni dal ricovero in ospedale. I ricercatori hanno così trovato che con i tre metodi standard, la cateterizzazione era associata approssimativamente a una diminuzione relativa del 50 per cento nel tasso di mortalità, mentre l’analisi della variabile strumentale, con la cateterizzazione regionale considerata come strumento, ha mostrato una diminuzione relativa molto inferiore e pari al 16 per cento.
Fonte: www.lescienze.it